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中国科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

核心提示: 造血干细胞移植治疗白血病技术已日益成熟,然而,通过该方法同时治愈艾滋病目前还是一道全球尚在攻克的难题。

本报讯 造血干细胞移植治疗白血病技术已日益成熟,然而,通过该方法同时治愈艾滋病目前还是一道全球尚在攻克的难题。

艾滋病被发现的40年时间里,10年前的“柏林病人”和今年3月被报道的“伦敦病人”分别实现了“功能性治愈”和“持续缓解、需继续观察”。他们的主治医师均采用了一套类似的“一石二鸟”的方法:HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植后病情处于长期缓解,既让他们白血病不再复发,又彻底治愈了艾滋病。

9月11日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文,建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。

区别于此前两例病人直接移植“天然”CCR5Δ32/Δ32造血干细胞,邓宏魁等人合作成立的研究团队在全球范围内报道了首例利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs(造血干细胞和祖细胞)中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者案例。

研究结果显示,基因编辑后的造血干细胞移植治疗使患者的急性淋巴白血病得到完全缓解,携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活已达19个月,初步探索了该方法的可行性和安全性。

北京大学官网报道对此研究表示,在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性,将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。

研究团队认为,在今后的研究中,将进一步提高基因编辑效率及优化移植方案,有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗转化进程。

另外,令人遗憾的是,作为全国造血干细胞移植领域的领军人物,也就是本次论文的通讯作者之一、全军造血干细胞移植中心主任、血液病专业委员会副主任、国家科技进步一等奖获得者、中国科学院院士候选人、解放军总医院第五医学中心教授陈虎,已于2019年7月24日因病逝世,享年57岁。而攻克艾滋病正是陈虎的一大未完成的遗愿。

(宗禾)

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责任编辑:狄克红